總是有人在了解過基因解碼后，開始關心基因解碼的好兄弟基因治療什么時候可以追趕上基因解碼的步伐?，F(xiàn)在，就帶大家一起認識一下這位在路上的好兄弟，了解他這些年的成長和堅持。
 

2017年12月19日FDA 批準美國新穎基因治療上市，遺傳性失明患者或?qū)⒅匾姽饷??；颊咄ㄟ^靶向治療藥物Luxturna治療由特定基因RPE65突變引起的罕見的遺傳性視網(wǎng)膜疾病Leber先天性黑朦和其他由該基因突變導致的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。
 

12月7日，著名醫(yī)學期刊《New England Journal of Medicine》揭示了通過基因治療成功為10名B型血友病患者點燃了實現(xiàn)血液類疾病 “一次性治療、有效性獲益”出色目標的希望！該基因療法能夠通過病毒感染的方式將缺失的關鍵基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，進而誘導產(chǎn)生凝血因子。

11月3日宣布 GALGT2基因療法針對蛋白聚糖，肌營養(yǎng)不良蛋白聚糖就是其中的靶點之一的新藥臨床試驗（IND）已被FDA批準。今年年底，將在全國兒童醫(yī)院開始進行DMD患者的1 / 2a期臨床試驗。

基因療法VY-AADC01對帕金森患者運動功能起到持久的改善作用。它含有腺相關病毒2衣殼和可以驅(qū)動AADC基因表達的巨細胞病毒啟動子，用來將AADC基因直接遞送至多巴胺受體所在的殼核（putamen）神經(jīng)元，從而繞過黑質(zhì)（substantia nigra）神經(jīng)元，使殼核神經(jīng)元表達AADC酶，將左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺。因此，VY-AADC01有潛力持續(xù)增強左旋多巴向多巴胺的轉(zhuǎn)化，通過一次性施用，恢復患者的運動能力并改善癥狀。
 

來自牛津大學的Samantha de Silva等人通過病毒轉(zhuǎn)染的方式在患有“視網(wǎng)膜色素變性”的小鼠眼部殘余的視神經(jīng)細胞中表達光感蛋白（melanopsin），從而使得小鼠的視力得到了部分的恢復。

研究者們對這些接受轉(zhuǎn)基因治療的小鼠進行了長達一年的觀察，結(jié)果顯示，小鼠的視力能夠在較長的時間范圍內(nèi)維持正常水平。

新型的"電子基因"療法，有望為心臟疾病提供革命性的治療方案。通過病毒轉(zhuǎn)染的方式將特定的"節(jié)律識別與矯正"相關基因轉(zhuǎn)入心臟細胞中。"這一蛋白不僅僅是識別心顫的檢測器，而且能夠?qū)?jié)律異?，F(xiàn)象進行矯正"。

經(jīng)過蛋白質(zhì)BMP4基因治療之后，即使攝入高能量飲食，體重沒有增加，胰島素敏感性也沒有增加。
 

新型經(jīng)皮膚移植的基因療法 ，能幫助有效治療兩種常見的疾?。?型糖尿病和肥胖癥； 插入編碼胰高血糖素樣肽1（GLP1）的基因，這種激素能夠刺激胰腺分泌胰島素，額外的胰島素則會從血液中移除過量的葡萄糖，從而抑制疾病并發(fā)癥的出現(xiàn)，GLP1也能夠減緩胃排空的時間并且降低機體食欲。隨后利用CRISPR工具對GLP1基因進行了修飾，當插入能夠延長血液中激素半衰期的突變后，就能夠?qū)⑿揎椇蟮幕蛲贵w片段融合以便這些抗體能夠在血液中循環(huán)較長時間。從而達到治療的目的。

基因治療已經(jīng)離我們很近了，他的每一次向我們邁進都讓我們信心滿滿的應接未來的美好生活。