【佳學(xué)基因檢測】基因檢測指導(dǎo)β-血紅蛋白病的造血干細(xì)胞靶向基因添加和基因編輯

鐮狀細(xì)胞病基因檢測的便利性選擇

根據(jù)鐮狀細(xì)胞病基因檢測的便利性選擇，國際有很高知名度基因檢測科學(xué)性證據(jù)雜志《.?2021 Feb 4;28(2):191-208.》在第Cell Stem Cell期發(fā)表了一篇標(biāo)題為《基因檢測指導(dǎo)β-血紅蛋白病的造血干細(xì)胞靶向基因添加和基因編輯》的更先進(jìn)性研究評述文章。該基因領(lǐng)域的臨床應(yīng)用研究由Claire M Drysdale?,?Tina Nassehi?,?Jackson Gamer?,?Morgan Yapundich?,?John F Tisdale?,?Naoya Uchida?完成。

基因信息數(shù)據(jù)庫索引號：

臨床數(shù)據(jù)證據(jù)代碼：?33545079和?doi: 10.1016/j.stem.2021.01.001.

基因解碼研究關(guān)鍵詞：

CRISPR-Cas9,基因治療,基因組編輯,造血干細(xì)胞,慢病毒載體,鐮狀細(xì)胞病。

國際基因解碼證據(jù)鏈條標(biāo)簽：

Keywords:?CRISPR-Cas9; gene therapy; genome editing; hematopoietic stem cells; lentiviral vector; sickle cell disease.

基因檢測臨床研究與應(yīng)用結(jié)果介紹：

鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）是由β-珠蛋白基因中定義明確的點(diǎn)突變引起的，因此是造血干細(xì)胞（HSC）基因添加/編輯治療的賊佳靶點(diǎn)。在HSC基因加成治療中，治療性β-珠蛋白基因通過慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)整合到患者HSC中，導(dǎo)致長期表型糾正。賊先進(jìn)的基因編輯技術(shù)使修復(fù)患者HSC中的β-珠蛋白突變或與內(nèi)源性γ-珠蛋白表達(dá)重新激活相關(guān)的靶基因位點(diǎn)成為可能。由于這兩種方法在患者身上都顯示出治療效果的跡象，基因測序結(jié)果的基因檢測與基因解碼差異性分析討論了當(dāng)前該領(lǐng)域的基因治療、挑戰(zhàn)和技術(shù)進(jìn)步。

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