總是有人在了解過基因解碼后,開始關(guān)心基因解碼的好兄弟基因治療什么時候可以追趕上基因解碼的步伐?,F(xiàn)在,就帶大家一起認識一下這位在路上的好兄弟,了解他這些年的成長和堅持。
2017年12月19日FDA 批準美國新穎基因治療上市,遺傳性失明患者或?qū)⒅匾姽饷??;颊咄ㄟ^靶向治療藥物Luxturna治療由特定基因RPE65突變引起的罕見的遺傳性視網(wǎng)膜疾病Leber先天性黑朦和其他由該基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。
12月7日,有很高知名度醫(yī)學(xué)期刊《New England Journal of Medicine》揭示了通過基因治療成功為10名B型血友病患者點燃了實現(xiàn)血液類疾病 “一次性治療、有效性獲益”先進目標的希望!該基因療法能夠通過病毒感染的方式將缺失的關(guān)鍵基因?qū)牖颊唧w內(nèi),進而誘導(dǎo)產(chǎn)生凝血因子。
11月3日宣布 GALGT2基因療法針對蛋白聚糖,肌營養(yǎng)不良蛋白聚糖就是其中的靶點之一的新藥臨床試驗(IND)已被FDA批準。今年年底,將在全國兒童醫(yī)院開始進行DMD患者的1 / 2a期臨床試驗。
基因療法VY-AADC01對帕金森患者運動功能起到持久的改善作用。它含有腺相關(guān)病毒2衣殼和可以驅(qū)動AADC基因表達的巨細胞病毒啟動子,用來將AADC基因直接遞送至多巴胺受體所在的殼核(putamen)神經(jīng)元,從而繞過黑質(zhì)(substantia nigra)神經(jīng)元,使殼核神經(jīng)元表達AADC酶,將左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺。因此,VY-AADC01有潛力持續(xù)增強左旋多巴向多巴胺的轉(zhuǎn)化,通過一次性施用,恢復(fù)患者的運動能力并改善癥狀。
來自牛津大學(xué)的Samantha de Silva等人通過病毒轉(zhuǎn)染的方式在患有“視網(wǎng)膜色素變性”的小鼠眼部殘余的視神經(jīng)細胞中表達光感蛋白(melanopsin),從而使得小鼠的視力得到了部分的恢復(fù)。
研究者們對這些接受轉(zhuǎn)基因治療的小鼠進行了長達一年的觀察,結(jié)果顯示,小鼠的視力能夠在較長的時間范圍內(nèi)維持正常水平。
新型的"電子基因"療法,有望為心臟疾病提供革命性的治療方案。通過病毒轉(zhuǎn)染的方式將特定的"節(jié)律識別與矯正"相關(guān)基因轉(zhuǎn)入心臟細胞中。"這一蛋白不僅僅是識別心顫的檢測器,而且能夠?qū)?jié)律異?,F(xiàn)象進行矯正"。
經(jīng)過蛋白質(zhì)BMP4基因治療之后,即使攝入高能量飲食,體重沒有增加,胰島素敏感性也沒有增加。
新型經(jīng)皮膚移植的基因療法 ,能幫助有效治療兩種常見的疾?。?型糖尿病和肥胖癥; 插入編碼胰高血糖素樣肽1(GLP1)的基因,這種激素能夠刺激胰腺分泌胰島素,額外的胰島素則會從血液中移除過量的葡萄糖,從而抑制疾病并發(fā)癥的出現(xiàn),GLP1也能夠減緩胃排空的時間并且降低機體食欲。隨后利用CRISPR工具對GLP1基因進行了修飾,當插入能夠延長血液中激素半衰期的突變后,就能夠?qū)⑿揎椇蟮幕蛲贵w片段融合以便這些抗體能夠在血液中循環(huán)較長時間。從而達到治療的目的。
基因治療已經(jīng)離我們很近了,他的每一次向我們邁進都讓我們信心滿滿的應(yīng)接未來的美好生活。