【佳學(xué)基因檢測(cè)】單基因自閉癥譜系障礙的基因療法

神經(jīng)內(nèi)科基因檢測(cè)費(fèi)用熱點(diǎn)

與同行交流時(shí)神經(jīng)科疾病檢測(cè)的時(shí)間與空間對(duì)治療效果的影響知道《Genes (Basel)》在. 2021 Oct 22;12(11):1667.發(fā)表了一篇題目為《單基因自閉癥譜系障礙的基因療法》單基因病類(lèi)神經(jīng)、精神內(nèi)疾病的基因治療用基因檢測(cè)臨床研究文章。該研究由Wout Weuring, Jeroen Geerligs, Bobby P C Koeleman等完成。促進(jìn)了精神、神經(jīng)系統(tǒng)基因療法項(xiàng)目的提出和風(fēng)險(xiǎn)資本的進(jìn)入，拓展了創(chuàng)新基因療法在神經(jīng)科、神經(jīng)外科及神經(jīng)內(nèi)科基因檢測(cè)的應(yīng)用。基因療法的進(jìn)入促基因檢測(cè)與基因治療閉環(huán)的形成。

神經(jīng)疾病遺傳阻斷及正確治療臨床研究?jī)?nèi)容關(guān)鍵詞：

ASD，自閉癥,孤獨(dú)癥,基因治療,綜合征,CRISPR,CAS

精神科心理科疾病用藥指導(dǎo)基因檢測(cè)臨床應(yīng)用結(jié)果

在過(guò)去的十年中，新的基因組編輯和瞬時(shí)基因療法得到了發(fā)展，導(dǎo)致了針對(duì)單基因疾病的新穎人體臨床試驗(yàn)。綜合征性自閉癥譜系障礙可由單個(gè)基因突變引起。鑒于綜合征 ASD 的單基因方面和嚴(yán)重程度，它是基因治療的理想候選者。在這里，我們選擇了 11 種單基因 ASD 綜合征，并通過(guò)動(dòng)物模型驗(yàn)證，并回顧了每種綜合征的當(dāng)前基因療法。鑒于某些形式的基因治療的多樣性和新穎性，必須根據(jù)基因和突變來(lái)決定賊佳選擇。 CRISPR/Cas9； RNA療法；癲癇;基因傳遞；基因編輯；基因替換；基因治療;非編碼RNA。

神經(jīng)及精神疾病及其并發(fā)征、合并征國(guó)際數(shù)據(jù)庫(kù)描述：

Novel genome editing and transient gene therapies have been developed the past ten years, resulting in the first in-human clinical trials for monogenic disorders. Syndromic autism spectrum disorders can be caused by mutations in a single gene. Given the monogenic aspect and severity of syndromic ASD, it is an ideal candidate for gene therapies. Here, we selected 11 monogenic ASD syndromes, validated by animal models, and reviewed current gene therapies for each syndrome. Given the wide variety and novelty of some forms of gene therapy, the best possible option must be decided based on the gene and mutation.Keywords: ASD; CRISPR/Cas9; RNA therapy; epilepsy; gene delivery; gene edit; gene replacement; gene therapy; noncoding RNA.